诺奖合作重大突破！一针激活自身抗癌细胞，赢诺脉得诺奖邀约支持共研

继体外CAR-T疗法改写癌症治疗格局后，全球生物医疗领域再迎诺奖级重磅突破！

2026年3月18日，诺奖得主Jennifer A. Doudna携手加利福尼亚大学旧金山分校Justin Eyquem等顶尖团队，在国际顶级期刊《Nature》在线发表题为In vivo site-specific engineering to reprogram T cells的研究论文，首次实现体内特定位点整合大片段DNA，成功研发出新一代体内CAR-T疗法，为肿瘤治疗打造更高效、更精准、更易普及的全新解决方案，也为全球难治性血液肿瘤及实体瘤患者带来全新曙光。

作为基因编辑领域的里程碑式成果，CRISPR-Cas9技术自问世以来便颠覆了生命科学研究的范式，其发明者Jennifer A. Doudna更是凭借这一技术斩获诺贝尔化学奖，成为全球基因编辑领域的标杆人物。

此次诺奖团队的全新研究，直击传统体外CAR-T疗法的核心痛点：

传统疗法需为患者个性化生产，存在生产周期长、成本高昂、产品质量不稳定等问题，且病毒载体随机整合的特性易导致表达结果差异，极大限制了疗法的临床可及性，让众多肿瘤患者难以获得有效治疗。

新一代体内CAR-T疗法的核心突破，在于研发出专属双载体精准递送系统，从技术底层实现革新：

研究团队创新性将包膜递送载体（EDV）与腺相关病毒（AAV）结合，分别递送CRISPR–Cas9核酸酶复合物和DNA模板，并对双载体进行定向优化，实现了对T细胞的特异性递送和高效基因靶向。

通过将嵌合抗原受体（CAR）基因精准转导至T细胞特异性TRAC位点，成功在体内实现了CAR-T细胞的稳定生成，无需体外细胞培养、分离等繁琐流程，从根源上简化了治疗步骤、大幅降低临床应用成本，为CAR-T疗法的规模化普及奠定核心基础。

在临床前试验中，这一全新疗法展现出远超传统技术的卓越治疗效果：

在B细胞缺乏症人源化小鼠模型，以及血液系统肿瘤、实体瘤小鼠模型中，该疗法成功生成治疗水平的CAR-T细胞，有效实现肿瘤控制，且兼具T细胞特异性、表达稳定性、抗肿瘤活性强三大核心优势。

同时，该技术精准规避了传统体内CAR-T方法的固有短板：既解决了脂质纳米颗粒（LNPs）介导的短暂表达问题，又克服了随机整合DNA负载物缺乏特异性的弊端，还能有效避免脱靶转导风险，大幅提升了疗法的临床安全性和有效性。

CAR-T疗法作为血液系统恶性肿瘤的突破性治疗手段，目前已有7款疗法获美国FDA批准上市，但异基因CAR-T疗法仍面临机体排斥、复发率高等行业难题，而体内CAR-T的研发则为解决这些问题提供了全新技术路径。

此次诺奖团队的研究，首次实现人体T细胞体内大DNA负载的精确整合，不仅为CAR-T疗法的临床普及扫清了关键技术障碍，更为基因编辑技术在细胞治疗领域的应用开辟了新方向。未来该技术有望延伸至自身免疫性疾病、感染性疾病等多个治疗领域，推动全球精准医疗进入全新发展阶段。

从CRISPR-Cas9基因编辑技术的诞生，到此次体内精准编辑CAR-T细胞的重大突破，诺奖级科研力量始终站在生命科学探索的前沿，持续推动着全球医疗技术的革新与升级。

此次新一代体内CAR-T疗法的研发，不仅是基因编辑与细胞治疗的深度融合，更是全球顶尖科研团队协同创新的重磅成果，为全球肿瘤治疗的发展注入了强劲动力，也让更多肿瘤患者有望享受到前沿生物科技带来的治疗福祉，为人类健康事业带来全新希望。